Руксолітиніб CAS 941678-49-5

Руксолітиніб використовується для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, мієлофіброз після справжньої поліцитемії та мієлофіброз після есенціальної тромбоцитемії. Мієлофіброз — це небезпечна для життя проблема кісткового мозку, яка проявляється такими симптомами: збільшення селезінки (спленомегалія), сильний свербіж, лихоманка, нічна пітливість, втрата ваги, біль у кістках або незвичайна втома чи слабкість. Він також використовується для лікування справжньої поліцитемії у пацієнтів, які раніше лікувалися гідроксисечовиною, яка не працювала належним чином.
Руксолітиніб також використовується для лікування гострої реакції «трансплантат проти хазяїна» (aGVHD) у пацієнтів, яких лікували іншими лікарськими засобами (наприклад, стероїдами), які не працювали належним чином. Він також використовується для лікування хронічної реакції «трансплантат проти хазяїна» (cGVHD) у пацієнтів, які лікувалися 1 або 2 попередніми методами лікування, які не дали належного результату.

Руксолітиніб – це тип цільового препарату проти раку, який називається блокатором росту раку. Блокатор росту раку блокує фактори росту Open a glosary item, які викликають поділ і ріст ракових клітин. Руксолітиніб діє шляхом блокування гена Відкрити пункт глосарію, який важливий для створення клітин крові Відкрити елемент глосарію. Цей ген називається Janus Associated Kinases 1 або 2 (JAK 1 або JAK2).
Перед початком лікування у вас є аналіз крові, щоб перевірити наявність зміни гена JAK.

Руксолітиніб поставляється у вигляді таблетки для прийому всередину. Зазвичай його приймають незалежно від їжі два рази на день. Приймайте руксолітиніб щодня приблизно в один і той же час. Уважно дотримуйтесь інструкцій на етикетці рецепта та попросіть свого лікаря або фармацевта пояснити будь-яку частину, яку ви не розумієте. Приймайте руксолітиніб точно так, як було вказано. Не приймайте його більше або менше або приймайте частіше, ніж призначено лікарем.
Якщо ви лікуєтеся від мієлофіброзу або ПВ, ваш лікар може розпочати з низької дози руксолітинібу протягом перших чотирьох тижнів лікування, а потім поступово збільшувати дозу, але не частіше ніж один раз на 2 тижні. Якщо ви лікуєтеся від гострої РТПХ, лікар може розпочати прийом руксолітинібу з низької дози та збільшити дозу щонайменше через 3 дні терапії. Якщо ви лікуєтеся від гострої або хронічної РТПХ, ваш лікар може поступово знизити вашу дозу руксолітинібу щонайменше через 6 місяців терапії.
Якщо ви не можете приймати їжу через рот і маєте назогастральний (NG) зонд, ваш лікар може порадити вам приймати руксолітиніб через назогастральний (NG) зонд. Ваш лікар або фармацевт пояснить, як приготувати руксолітиніб для введення через трубку NG.
Ваш лікар призначить аналізи крові до та під час лікування, щоб побачити, як на вас впливає цей препарат. Ваш лікар може збільшити або зменшити вашу дозу руксолітинібу під час лікування або може сказати вам припинити прийом руксолітинібу на деякий час. Це залежить від того, наскільки ліки діють на вас, результатів ваших лабораторних тестів і чи виникають у вас побічні ефекти. Поговоріть зі своїм лікарем про те, як ви себе почуваєте під час лікування. Продовжуйте приймати руксолітиніб, навіть якщо почуваєтесь добре. Не припиняйте прийом руксолітинібу, не порадившись з лікарем. Якщо ваш лікар вирішить припинити лікування руксолітинібом, він може поступово зменшувати вашу дозу.
Попросіть у свого фармацевта або лікаря копію інформації виробника для пацієнта.

Руксолітиніб також був загалом безпечним і добре переносився та забезпечував суттєве зменшення спленомегалії та симптомів у пацієнтів, які відновили прийом руксолітинібу після перерви в лікуванні. Відповідно до механізму дії руксолітинібу, основною причиною переривання лікування були гематологічні побічні ефекти. У 207 пацієнтів, які відновили лікування після переривання терапії, руксолітиніб забезпечив зменшення довжини пальпованої селезінки та симптомів до та після переривання лікування. Після повторного початку лікування пацієнти могли продовжувати приймати руксолітиніб у середній дозі ≈10 мг 2 рази на добу, і більшості пацієнтів не потрібна була перерва. Частота побічних ефектів не зросла після повторного початку лікування. Крім того, частота припинення лікування після повторного початку лікування була порівнянна з тією, що спостерігалася в загальній популяції дослідження. Слід зазначити, що не було доказів ефекту відміни після припинення лікування руксолітинібом у цій когорті пацієнтів.
Профіль побічних ефектів руксолітинібу у пацієнтів із проміжним ризиком узгоджувався з раніше зареєстрованим у пацієнтів з вищим ризиком. Рівень негематологічних побічних ефектів був подібним в обох групах пацієнтів, хоча ті з вищим ризиком МФ повідомили про більший рівень втоми (12,9% проти 5,5%). Реактивація оперізувального герпесу спостерігалася в обох групах, причому пацієнти із проміжним ризиком повідомляли про більшу частоту реактивації (8.0% проти 3,6%).
Пацієнти з МФ середнього-1-ризику досягли клінічно значущого зменшення розміру селезінки та покращення симптомів, що відповідає показникам, які спостерігалися у пацієнтів середнього-2- та високого ризику, залучених до цього дослідження. На 24-му тижні дещо більше пацієнтів із проміжним--ризиком МФ досягли більше або дорівнює 50% зменшення довжини селезінки, що пальпується, порівняно з пацієнтами в загальній популяції (63,8% проти 56,9% відповідно); показники були подібними на 48-му тижні (60,5% проти 62,3%). Крім того, подібна частка пацієнтів у кожній когорті досягла більше або дорівнює 50% зменшення довжини селезінки, що прощупується, у будь-який час (загальна популяція, 69%; пацієнти із проміжним -1-ризиком, 77,6%). Середній час до відповіді селезінки також був подібним (4,7 проти 5,1 тижня). Подібним чином частка пацієнтів, які досягли клінічно значущого покращення симптомів (≈30% до 40%), була в межах очікуваного діапазону та відповідала показникам, що спостерігалися в загальній популяції JUMP (≈45% до 50%).